Teuerstes Medikament der Welt soll 100 Mal verschenkt werden

Baby atmet mit Hilfe von Apparaten in einem Krankenhausbett

Das hat anderen Eltern, deren Kinder ebenso an der schwersten Form von SMA leiden, Hoffnung gegeben.

SMA Typ III: meist Männer betroffen, zeigt sich etwa ab dem 3. Lebensjahr und nimmt einen milden Verlauf, Lebenserwartung unwesentlich reduziert. Diese gute Botschaft aus den USA kam in unserer vernetzten Welt auch in Europa und in Deutschland rasch an.

1,9 Millionen Euro kostet eine Dosis Zolgensma zur Behandlung der meist tödlich verlaufenden Erbkrankheit Spinale Muskelathropie (SMA), so viel wie kein anderes Medikament. Vertrieben wird das Mittel von der Novartis-Tochter Avexis. Eine Entscheidung über die Zulassung des Mittels in Europa und Japan erwartet Novartis 2020. Erst nach einem abgeschlossenen Nutzenbewertungsverfahren werde dann der mit den Kassen vereinbarte Erstattungsbetrag fällig. Sollte die EMA das Präparat nicht zulassen, entfalle die Erstattung, heißt es in dem Schreiben.

Das neue Gentherapeutikum Zolgensma (Onasemnogene-Abeparvovec-xioi), das seit Mai 2019 in den USA zugelassen ist, macht weiterhin Schlagzeilen. In seiner schwersten Form führt SMA vom Typ1 innerhalb der ersten Lebensjahre zum Tod. Auslöser ist ein Gendefekt, der dazu führt, dass die Nerven im Rückenmark die Muskeln nicht ausreichend versorgen. Es verspricht an Spinaler Muskelatrophie (SMA) erkrankten Kindern unter zwei Jahren mit nur einer Spritze Heilung.

Um die Vergabe der Arznei schwelt seit Monaten eine Debatte.

Solange ein Medikament nicht zugelassen ist, kann es von der Krankenversicherung aber nicht bezahlt werden. Über eine "beispiellose Medienkampagne" sei auf Kassen und Ärzte Druck ausgeübt worden, bemängelte kürzlich ein Brief des Gemeinsamen Bundesausschusses von Ärzten, Kliniken, des Verbands der Universitätsklinika und diverser Kassen an Gesundheitsminister Jens Spahn (CDU). Das Managed-Access-Programm von Novartis lege keinen Schwerpunkt auf Länder, in denen Spinraza nicht routinemäßig zur Verfügung stehe, oder auf Patienten, die nicht auf Spinraza ansprechen würden, so die Kritiker weiter. "Für das erste Halbjahr 2020 werden wir 50 Patientendosen weltweit zur Verfügung stellen, bis zum Jahresende 2020 planen wir, insgesamt bis zu 100 Dosen bereitzustellen", teilte das Unternehmen mit. Inwieweit Patienten aus Deutschland eingeschlossen werden können, werde gerade mit der zuständigen Behörde, dem Paul-Ehrlich-Institut, besprochen.

Im Rahmen des Programms sollten Ärzte infrage kommende Patienten bei Avexis melden, erläuterte eine Novartis-Sprecherin.

Ärzte könnten Anträge für die Behandlung einreichen, die Patienten würden alle zwei Wochen nach dem Zufallsprinzip ausgesucht und erhielten eine kostenlose Dosis.

Sugimoto weist weiter darauf hin, dass die Lotterie langfristig bestehen soll, damit möglichst vielen Patienten geholfen werden könne.

Novartis hatte im November mitgeteilt, seit der Zulassung in den USA seien aus der ganzen Welt Anfragen nach einem Zugang vor Zulassung für das Medikament eingegangen.

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